Novità dall’Europa malattie rare

ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance) ha annunciato il lancio ufficiale del nuovo bando Clinical Trial Call 2026.

Il fulcro del programma è il finanziamento di sperimentazioni cliniche interventistiche di Fase I/II, condotte in conformità agli standard della Good Clinical Practice (GCP) e dei regolamenti europei. Le proposte devono focalizzarsi su patologie che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell’Unione Europea e che presentano un elevato bisogno medico insoddisfatto (unmet medical need).

Il bando accetta progetti focalizzati su diverse tipologie di intervento terapeutico:

• piccole molecole (sia nuove entità chimiche che farmaci riposizionati);
• medicinali per terapie avanzate (ATMP), prodotti secondo le norme GMP;
• Biologici e nuove entità biologiche (NBE).

ERDERA ha, inoltre, stabilito tre aree prioritarie:

1. malattie rare pediatriche
2. patologie rare a rapida progressione, caratterizzate da un rapido deterioramento clinico
3. condizioni prive di opzioni terapeutiche approvate nell’UE

Sono esplicitamente esclusi dall’ambito del bando gli studi non clinici (in vitro o su animali), le sperimentazioni di Fase III e IV, i dispositivi medici, la farmacovigilanza, i cancri rari e le malattie infettive rare.

I consorzi devono essere composti da almeno tre istituzioni partner indipendenti provenienti da tre diversi Paesi membri di ERDERA. Il consorzio deve identificare un unico Sponsor legale basato in uno Stato UE o in Norvegia (come università, ospedali, fondazioni no-profit o PMI) che firmerà l’accordo di finanziamento (Award Agreement) con Fondazione Telethon. Inoltre, è obbligatorio includere nel consorzio almeno un’Organizzazione di tutela dei pazienti (PAO). Il coinvolgimento attivo dei pazienti e delle famiglie deve essere documentato lungo tutto il ciclo di vita del trial attraverso un dettagliato Patient Involvement Plan. Infine, i progetti devono includere l’apporto o la collaborazione formale con una Organizzazione per la gestione di studi clinici multinazionali (es. ECRIN o equivalenti).

Per partecipare è necessario seguire le seguenti scadenze:

• manifestazione d’interesse (EOI) entro il 10 settembre 2026
• presentazione della Short Proposal entro il 29 ottobre 2026

Le proposte selezionate saranno poi invitate a inviare una full proposal.

Il budget a disposizione è di € 380.000.000.

Scadenza: 29 ottobre 2026

La partnership europea ERDERA – European Rare Diseases Research Alliance aprirà il 1° luglio 2026 la nuova Clinical Trial Call 2026 (ECTC), un’iniziativa pensata per sostenere sperimentazioni cliniche interventistiche multinazionali di fase I, I/II e II sulle malattie rare.

L’obiettivo è generare solide evidenze cliniche e dati utili ai futuri percorsi regolatori, favorendo lo sviluppo di nuove terapie per patologie che spesso coinvolgono popolazioni di pazienti limitate e distribuite in diversi Paesi europei.

Particolare attenzione sarà riservata alle malattie rare pediatriche, alle patologie rapidamente progressive e alle condizioni per cui non esistono trattamenti approvati o persistono rilevanti bisogni clinici insoddisfatti. Le sperimentazioni potranno riguardare farmaci innovativi, farmaci riposizionati, prodotti biologici e terapie avanzate (ATMP).

Potranno partecipare università, enti di ricerca, ospedali, fondazioni, organizzazioni di pazienti e PMI, all’interno di consorzi composti da almeno tre partner indipendenti provenienti da tre diversi Paesi eleggibili. Sarà inoltre obbligatoria la presenza di almeno una Patient Advocacy Organisation (PAO) finanziata dal progetto e il coinvolgimento di una struttura specializzata nella gestione di sperimentazioni cliniche multinazionali (CTMO).

Il bando si caratterizza per un percorso di candidatura articolato in più fasi. Dopo una manifestazione di interesse obbligatoria (EOI), aperta dal 1° luglio al 10 settembre 2026, i candidati potranno presentare una proposta preliminare dal 15 settembre al 29 ottobre 2026.

Scadenza: 29 ottobre 2026

È possibile partecipare alla Joint Transnational Call 2026, promossa da ERDERA, la partnership di Horizon Europe dedicata alle malattie rare, dal titolo “Resolving unsolved cases in rare genetic and non-genetic diseases through variant validation and new technological approaches”.

L’obiettivo del bando è sostenere progetti di ricerca transnazionali volti a risolvere casi clinici irrisolti di malattie rare, genetiche e non genetiche, attraverso nuove tecnologie di validazione genetica e approcci diagnostici innovativi. In particolare, sono consigliate le seguenti aree tematiche:

• validazione funzionale delle varianti di significato incerto mediante modelli cellulari e animali avanzati
• approcci multi-omici integrati per l’interpretazione di varianti complesse
• nuovi strumenti di bioinformatica e biostatistica non ancora validati in ambito clinico
• intelligenza artificiale per l’annotazione e la predizione dell’effetto delle varianti
• biologia dei sistemi e modellizzazione dei meccanismi di malattia
• integrazione di dati clinici, ambientali e di stile di vita
• sviluppo di grafi della conoscenza e mappe di malattia
• modelli avanzati di analisi causale e apprendimento automatico su grafi

L’iniziativa riflette la visione europea di una ricerca più inclusiva e partecipativa, che valorizzi il contributo diretto dei pazienti e delle loro associazioni fin dalle fasi iniziali dei progetti. La partecipazione attiva dei pazienti rappresenta un elemento chiave del bando: il coinvolgimento delle associazioni consente di orientare la ricerca verso bisogni concreti, migliorare la qualità dei progetti, favorire la trasparenza scientifica e rafforzare l’impatto sociale delle scoperte.

Possono partecipare consorzi di ricerca internazionali composti da istituti scientifici, università, centri clinici e organizzazioni di pazienti.

La scadenza per presentare le pre-proposte è fissata per il 12 febbraio 2026, mentre le proposte complete devono essere presentate entro l’8 luglio 2026.

Per l’Italia, il bando sarà gestito dal Ministero della Salute, da Fondazione Telethon e dalla Regione Toscana.

Scadenze: 12 febbraio 2026 (pre-proposal); 8 luglio 2026 (proposte complete)

Il 10 dicembre 2025 sarà lanciata la Joint Transnational Call 2026, promosso da ERDERA, la partnership di Horizon Europe dedicata alle malattie rare, dal titolo “Resolving unsolved cases in rare genetic and non-genetic diseases through variant validation and new technological approaches”.

L’obiettivo del bando è sostenere progetti di ricerca transnazionali volti a risolvere casi clinici irrisolti di malattie rare, genetiche e non genetiche, attraverso nuove tecnologie di validazione genetica e approcci diagnostici innovativi. L’iniziativa riflette la visione europea di una ricerca più inclusiva e partecipativa, che valorizzi il contributo diretto dei pazienti e delle loro associazioni fin dalle fasi iniziali dei progetti.

La partecipazione attiva dei pazienti rappresenta un elemento chiave del bando: il coinvolgimento delle associazioni consente di orientare la ricerca verso bisogni concreti, migliorare la qualità dei progetti, favorire la trasparenza scientifica e rafforzare l’impatto sociale delle scoperte.

Possono partecipare consorzi di ricerca internazionali composti da istituti scientifici, università, centri clinici e organizzazioni di pazienti.

Per fornire maggiori informazioni, si terrà un webinar informativo gratuito il 16 dicembre 2025, dalle 15:00 alle 17:00, aperto a ricercatori, enti di finanziamento e organizzazioni di pazienti interessati.